Výskumný tím z UC Davis Health dosiahol významný míľnik v liečbe rázštepu chrbtice, známeho aj pod pomenovaním spina bifida. Ako prvý na svete úspešne skombinoval operáciu plodu s aplikáciou kmeňových buniek priamo v maternici. Výsledky prvej fázy klinickej štúdie potvrdili bezpečnosť tohto prístupu a boli publikované v prestížnom medicínskom časopise The Lancet.

Operácia a regenerácia v jednom kroku

Najťažšia forma rázštepu chrbtice, odborne myelomeningokéla, vzniká v ranom štádiu tehotenstva, keď sa chrbtica plodu správne neuzavrie. Pri tomto stave dochádza k vychlípeniu miechy a nervov mimo chrbticového kanála, čo vedie k vážnym zdravotným komplikáciám, ktoré sa týkajú močového ústrojenstva, hybnosti dolných končatín či črevné ťažkosti. Práve preto sa odborníci zamerali na nový operačný prístup, ktorý by im jedincom mal zabezpečiť vyhliadky na kvalitnejší život.

Štúdia s názvom CuRe Trial skúmala, či je možné bezpečne doplniť štandardnú operáciu plodu o vrstvu kmeňových buniek získaných z darovanej placenty. Počas zákroku lekári najskôr vytvorili malý otvor v maternici a následne jemne nasmerovali plod tak, aby mali prístup k postihnutej oblasti chrbtice. Na odkrytú miechu aplikovali špeciálnu „náplasť“ so živými kmeňovými bunkami a napokon uzavreli tkanivo tak, aby mohlo dôjsť k regenerácii.

Bezpečná terapia

V prvej fáze štúdie sledovali výskumníci šesť detí od operácie až po ich narodenie. Výsledky priniesli povzbudivé zistenia. Neboli zaznamenané žiadne bezpečnostné riziká spojené s kmeňovými bunkami. Nevyskytli sa infekcie, únik mozgovomiechového moku ani tvorba nádorov. Všetky operácie prebehli úspešne a tkanivá sa správne zahojili. Zobrazovacie vyšetrenia na magnetickej rezonancii ukázali zlepšenie stavu mozgu, čo je dôležitý znak úspešnej liečby. Žiadne z detí nepotrebovalo po narodení zavedenie „shuntu“ (drenáže) kvôli hydrocefalu. Na základe týchto výsledkov americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) aj nezávislá kontrolná komisia schválili pokračovanie štúdie.

Dobrá správa je, že štúdia pokračuje a v ďalšej fáze plánuje zapojiť až 35 pacientov.

Nádej do budúcnosti

Jedným z účastníkov štúdie bol aj malý Tobi, ktorý sa narodil v roku 2022. Jeho mama Michelle je veľmi vďačná, že mohli byť súčasťou spomínanej štúdie, lebo im zmenila život. Podľa jej vyjadrení sú synove fyzické aj psychické schopnosti malým zázrakom. Každoročne sa narodí s rázštepom chrbtice približne jedno dieťa z 2-tisíc. Len na Slovensku to je zhruba 20 až 25 detí. Vďaka pokrokom v medicíne sa dnes väčšina pacientov dožíva dospelosti, preto ide o celoživotnú diagnózu. Každé zlepšenie liečby prináša významný posun v kvalite života pacientov a ich rodín.

Nový prístup s využitím kmeňových buniek má potenciál nielen „opraviť“ poškodenie, ale aj aktívne podporiť regeneráciu nervového tkaniva. To by mohlo výrazne zlepšiť pohyblivosť, funkciu orgánov a celkovú kvalitu života detí – najmä pri najťažších formách ochorenia. Dobrá správa je, že štúdia pokračuje a v ďalšej fáze plánuje zapojiť až 35 pacientov. Deti budú sledované až do veku 6 rokov, aby vedci mohli vyhodnotiť dlhodobú bezpečnosť a prínos liečby najmä v oblasti pohybu, kontroly močového mechúra a čriev. Táto prelomová terapia otvára dvere úplne novému typu liečby vrodených ochorení ešte pred narodením. Budúcnosť medicíny tak smeruje k tomu, že niektoré diagnózy budeme vedieť nielen liečiť, ale aj zmierniť ich následky ešte pred prvým nádychom dieťaťa.

Zdroj: https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(25)02466-3/fulltext