Vznik akéhokoľvek lieku má prísne stanovené postupy a zákonitosti. Najskôr vedecké tímy skúmajú podstatu vybraného ochorenia. V tejto fáze vedci hľadajú gén, alebo proteín, ktorý môže mať súvis s danou chorobou. Keď vedecké tímy zanalyzujú podstatu choroby, začínajú hľadať MOLEKULU, ktorá sa neskôr stane základom nového lieku. Spravidla sa vyberie jedna, alebo maximálne päť molekúl. Nasledujú predklinické štúdie, v rámci ktorých vedci skúmajú účinnosť lieku, osud liečiva v organizme a prípadné toxické účinky. Až keď skúšaná látka prejde bezpečne cez všetky predbežné testy, môže sa podávať v rámci skúšania ľuďom. Klinické skúšky podliehajú prísnym pravidlám a prísnemu dozoru. Majú tri fázy, pričom každá ďalšia je závislá od úspešnosti tej predchádzajúcej.

Fáza I

  • trvá cca 1,5 roka
  • 20 – 100 dobrovoľníkov
  • cieľ: zisťovanie bezpečnosti daného lieku, stanovenie účinnej a vhodnej výšky dávky daného liečiva

Fáza II

  • trvá cca 1,5 roka
  • 500 – 1 000 pacientov s presne stanovenou diagnózou
  • cieľ: bezpečnosť a liečebné účinky, analýza optimálneho dávkovania a liekovej formy

Fáza III

  • trvá cca 2,5 roka
  • nad 10 000 pacientov
  • cieľ: štatisticky hodnoverné údaje o účinnosti a bezpečnosti lieku

Až po absolvovaní týchto skúšok, ktoré trvajú 5 až 7 rokov, môže daná firma požiadať o registráciu lieku. Vyššie popísané fázy sa týkajú liekov určených pre veľké skupiny ľudí, lieky siroty sa vzhľadom na svoju výnimočnosť testujú na menej početných skupinách ľudí. Po registrácii daného lieku môže výrobca v tej ktorej krajine požiadať o jeho kategorizáciu, čiže začlenenie do súboru liekov, ktoré sú hradené z verejného zdravotného poistenia. Celý proces vzniku nového lieku tak trvá 10 až 13 rokov, pričom prakticky v ktoromkoľvek jeho okamihu sa všetky dovtedy vynaložené prostriedky môžu premeniť na čistú stratu. Priemerné náklady na takýto proces sú dnes na úrovni jednej miliardy eur.