Lieky siroty (ang. orphan drugs) slúžia na liečbu zriedkavých chorôb. Pomenovanie siroty získali preto, že kvôli vysokým nákladom na ich vznik a malému počtu užívajúcich pacientov, im chýba „rodič“, ktorý by financoval ich vývoj. Náklady na výskum, testovanie, výrobu a predaj liekov sirôt výrazne presahujú potenciálny zisk výrobcu. Preto bolo ešte pred 15 rokmi takýchto liekov veľmi málo. To viedlo ku zmenám zákonov v USA aj v Európskej únii, ktoré postupne rozširujú ponuku liekov na zriedkavé choroby.

Štatút orphan liekov

Lieky siroty sú veľmi rôznorodé. Označenie orphan je výnimočnosťou, ktorú liek získa iba vtedy, ak výrobca o ňu požiada a zároveň liek splní nasledujúce podmienky:

• zriedkavosť choroby, postihuje nie viac ako 5 na 10 000 obyvateľov
• nenávratnosť investícií
• neexistujúca alebo je nepostačujúca súčasná liečba
• ak liečba existuje, nová liečba musí preukázať signifikantný benefit oproti súčasným metódam liečby

História a súčasnosť

Pacienti so zriedkavými chorobami stáli dlhú dobu na okraji záujmu. Napriek veľkému celkovému počtu týchto pacientov sa liečba zriedkavých chorôb stala mediálnou a politickou témou až začiatkom 80-tych rokov v USA. Výsledkom bolo prijatie prvého zákona o liekoch na liečbu zriedkavých chorôb, The Orphan Drug Act, v roku 1983 americká vláda sa v ňom zaviazala podporovať vývoj liekov pre choroby, ktoré postihujú menej ako 200 000 obyvateľov.

Pozitívne výsledky prišli čoskoro. Zatiaľ čo pred rokom 1983 bolo v USA schválených len 38 liekov sirôt, od prijatia tohto zákona bolo schválených 220 liekov sirôt, ktorými sa liečilo viac ako 10 miliónov pacientov.

V Európskej únii došlo k prijatiu komplexného celoeurópskeho zákona v roku 2000 (nariadenie ES č 141/2000 a nariadenie komisie ES č. 847/2000) a k vzniku Výboru COMP, ktorý zodpovedá za posudzovanie žiadostí a grantovú podporu vývoja liekov sirôt. Zavedením týchto zmien dochádza k postupnému nárastu počtu liekov sirôt.

Aké je ich postavenie v zdravotnom systéme?

Väčšina liekov sirôt by nikdy nevznikla bez cielenej podpory zo strany orgánov Európskej únie a USA. Pre farmaceutické spoločnosti je nereálne roky vyvíjať takýto liek bez istoty, že sa im vynaložené náklady vrátia. Preto sa stanovilo osobité postavenie liekov na zriedkavé choroby a vytvoril komplexný systém ich podpory.