V prípade, že liek preukáže svoju klinickú účinnosť, výrobca lieku podá žiadosť na Európsku liekovú agentúru (EMA). Odborníci zhodnotia predložené výsledky a v prípade záveru, že liek má preukázateľnú účinnosť a bezpečnosť, ho schvália a môže byť používaný v štátoch Európskej únie.

Ak je liek už v niektorom z členských štátov Európskej únie registrovaný, pre registráciu liekov v ďalších štátoch platí postup vzájomného uznávania. Agentúra v členskom štáte, v ktorom je už liek zaregistrovaný, aktualizuje svoju hodnotiacu správu a predloží ju do členských štátov, v ktorých podal držiteľ žiadosť o registráciu lieku.

Od 1. 1. 2018 vstúpila do platnosti novelizácia Zákona č. 363/2011 o rozsahu a podmienkach úhrady liekov, zdravotníckych pomôcok a dietetických potravín na základe verejného zdravotného poistenia a o zmene a doplnení niektorých zákonov prinášajúca nové pravidlá pre zaraďovanie liekov s cieľom zabezpečiť ich lepšiu dostupnosť pre pacientov. Novela umožňuje výrobcom alebo držiteľom registrácie uzatvoriť zmluvu so zdravotnými poisťovňami o zdieľaní nákladov na liek v osobitných prípadoch a prijať refundáciu zdravotnou poisťovňou. Zároveň umožňuje zaradenie drahších a nákladovo efektívnych liekov do Zoznamu kategorizovaných liekov. Dostupnosť liečby by sa mala zvýšiť aj u liekov na liečbu zriedkavých ochorení.

Koncom januára 2018 vydali Ministerstvo zdravotníctva SR, Všeobecná zdravotná poisťovňa, zdravotná poisťovňa Dôvera, zdravotná poisťovňa Union a Asociácia inovatívneho farmaceutického priemyslu (AIFP) spoločné stanovisko, že vyvinú maximálne úsilie, aby nekategorizované lieky schvaľované zdravotnými poisťovňami v režime tzv. výnimiek nemali finančný dopad na pacienta.

 

Zoznam liekov sirôt registrovaných v EÚ nájdte tu:

http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/list_of_orphan_drugs_in_europe.pdf